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最新干细胞治疗行业研究报告!

更新时间:2020-10-07

  干细胞是一类具有自我复制能力和多向分化潜能的多能细胞,是人体的种子细胞,被医学界称为“万用细胞”。干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径,以干细胞治疗为核心的再生医学,将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径,从而成立新医学革命的核心。

  全能干细胞:具有形成完整个体的分化潜能,如胚胎干细胞。多能干细胞:具有分化出多种细胞组织的潜能,如造血干细胞、神经细胞。单能干细胞:只能向一种或两种密切相关的细胞类型分化,如上皮组织基底层的干细胞,肌肉中的成肌细胞。

  胚胎干细胞:胚胎干细胞来源于胚胎或者胎儿细胞,它是一种高度未分化细胞,具有发育的全能性,能分化出成熟个体的各种类型的细胞、组织和器官。从分化潜能来讲,胚胎干细胞具有最高的分化潜能,是真正的“万能细胞”。

  成体干细胞:成体干细胞来源于成年动物的许多组织和器官,包括神经干细胞、造血干细胞、肌肉干细胞、皮肤干细胞、乳腺干细胞、肿瘤干细胞、骨髓间充质干细胞等等;简单讲,成体干细胞就是在成熟的“已分化组织”中的“未分化细胞”。成体干细胞具有自我更新能力,并且能够分化成为某种特定功能的细胞,从而使组织和器官保持生长和衰退的动态平衡。

  干细胞应用潜力巨大。干细胞可应用于体外培养重建组织器官。该目标如果得以实现,可以解决的难题,并且可成为癌症治疗的手段之一,但这项工作目前主要在理论研究过程中。日本理化学研究所(RIKEN)研究员笹井芳树(Yoshiki Sasai)领导的课题组在该领域做出突出的贡献,他们成功地使用老鼠的胚胎干细胞通过三维培养体系构建了功能性的视杯(eye cup)和垂体前叶(anterior pituitary),这一突破随后在人源胚胎干细胞中得以实现。令人惋惜的是,因小保方晴子(Haruko Obokata)的STAP (Stimulus-triggered acquisition of pluripotency) 事件影响,笹井芳树引咎自杀。

  另外,它可应用于动物体内培养人的组织器官。这项工作的意义和上述体外培养的工作相似,主要技术原理是通过向基因改造的动物胚胎(比如猪、羊等经基因改造后不能正常发育某一特定器官的大型哺乳动物)注射人源干细胞,以期获得由人源干细胞发育而来的相应器官组织。在技术上,可以回避复杂的体外干细胞培养,分化诱导和组织生成条件的摸索。但它也面临诸多挑战,例如如何提高人源干细胞在动物中的整合效率。

  干细胞的另一重要应用是将病人组织细胞去分化和再分化,已分化细胞可通过简单的遗传操作去分化和再分化,这是干细胞理论研究和临床应用的革命性飞跃。在理论上,去分化干细胞的获得和体外培养可帮助理解全能性和细胞分化的本质,而特定疾病相关的去分化干细胞则可以作为体外的模式体系研究相应疾病的发生机理。

  在临床应用上,这意味着可以使用该病人(比如肺癌病人)特异的、已分化的细胞(比如皮肤细胞)去分化后形成干细胞,再分化成相应的疾病组织(比如肺细胞)。这种通过实验室操作,而非手术切除,即可获得病人的肺细胞,大大地扩展了医生了解病人发病机理的手段,同时可将这些病人特异的疾病细胞用于药物筛选,以获得最有效的治疗方案。在精准医疗的大环境下,该研究方向具备蓬勃的潜力。通过已分化组织获得的诱导干细胞也回避了人源胚胎干细胞使用的伦理问题。去分化干细胞已经成功用于临床,通过去分化干细胞的移植,可治疗多种疾病。

  干细胞移植(stem cell transplantation) 或干细胞治疗是目前最广为人知的干细胞治疗方式。仅从概念上,就很简单,因为干细胞的多能性和分化能力,注射干细胞到特定的组织,可修复疾病或者物理损伤的组织。然而,正因为概念的简单性和强大商业利益的驱动,干细胞移植亦成为商家和医院最为滥用的干细胞治疗方式之一,消费者和病人需要谨慎面对这种治疗手段。

  从全球市场来看,干细胞技术及开发近年来一直受到国际资本市场的热捧,仅在美国纳斯达克挂牌的上市股票中,干细胞概念股的相关市值就超过300亿美元。据数据预测,全球干细胞产业近两年的潜在市场约800亿美元,而到了2020年前后可高达4000亿美元。在国家政策与资本催生下,中国干细胞产业已经形成了从上游存储到下游临床应用的完整产业链,预计未来5年干细胞产业收入将会从目前的20亿增长到300亿,年均增长率达170%。从收集携带干细胞的人体废弃物样本,到提取扩增干细胞,再到干细胞的存储直至干细胞应用,干细胞产业链各个环节均有较高的利润空间,具有良好的赢利性。

  根据《2014-2019年中国干细胞医疗行业市场分析与投资前景预测报告》,中国目前干细胞的产业化应用主要在干细胞存储、细胞制备、研究技术、治疗解决方案以及相关基础服务等方面。干细胞研究领域,有很多机构和企业,但大部分还处于探索阶段;目前已经上市的中源协和,还有后获得风险投资的北科生物都在这一领域开拓空间。干细胞治疗领域,每年新进入干细胞治疗领域的医院增长数量达到几十家,许多专业医院也积极开展干细胞治疗的新方法新技术的尝试。此外,我国已经建立起多家产业化基地,包括国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基地、青岛干细胞产业化基地、无锡国际干细胞联合研究中心、泰州国家生物产业基地干细胞产业化项目基地等。2010年年底,国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟的成立,促进了干细胞与再生医学技术的创新、成果转化和产业发展。

  干细胞行业上游是干细胞采集与存储业务,主要模式为脐带血干细胞、脐带间充质干细胞、胎盘造血干细胞、胎盘亚全能干细胞、胎盘间充质干细胞、脂肪干细胞、经血等物质的采集与存储;下游主要以开发干细胞制剂、干细胞新药、干细胞医疗技术应用等为主,从而形成一条很大的产业链。

  干细胞采集与存储行业上游包括生物制剂、生物实验耗材及设备等。生物试剂行业主要为干细胞采集与存储提供保存液、消化酶、培养基、冻存试剂等。生物实验耗材为其提供一次性无菌培养皿/瓶、离心管等试验耗材。生物实验设备为其提供干细胞检测和制备的仪器设备。由于干细胞采集与存储上游产品丰富,供给充足,对公司发展不会形成制约。

  下游主要以开发干细胞制剂、干细胞新药、干细胞医疗技术应用等为主。干细胞产品又包括干细胞药物、干细胞移植技术、干细胞美容与抗衰老技术,以及组织工程中的种子细胞、基因治疗的细胞载体、基于干细胞的药物筛选模型等,随着生物技术的发展,干细胞的应用领域会不断扩大。

  目前全球有近10种干细胞产品上市,其余大部分处于在研阶段,国内则无任何形式的药物上市。有三种是经过两个国家审批的,比如比利时的TiGenix公司研发的ChondroCelect干细胞药物,2009年通过了欧洲EMA审批通过,2013年又通过美国的FDA的审批。美国Osiris公司研发的Prochymal干细胞药物,2009年通过美国FDA审批,同时在2012年又通过了加拿大HC审批通过。韩国的Medi-post公司研发的Cartistem可特立干细胞药物,2012年通过了韩国的FDA审核,2013年通过了美国FDA的审批。

  根据国际研究机构Market Research和Transparency Market Research的研究数据显示,2010年全球干细胞市场规模大约为215亿美元,到2013年已经超过400亿美元,预计到2018年,全球干细胞医疗的潜在市场规模将达到1195亿美元。从市场分布来看,目前北美和西欧仍是最大的干细胞市场,分别占据了44%和38%的市场份额,而亚太地区排名第三,约占17%的市场份额。

  中国的专利(族)申请干细胞专利4535件,位居全球第二位,占全球专利(族)总量的7.93%,我国也历来重视干细胞领域的研发工作,“十二五”期间设立了“干细胞研究”国家重大科学研究计划,“十三五”期间,国家重点研发计划则设立了“干细胞及转化研究”重点专项,进一步推进了干细胞的临床转化及干细胞疗法相关技术的研发。

  根据智研咨询发布的《2018-2024年中国干细胞治疗行业分析与投资决策咨询报告》数据显示:2017年我国干细胞治疗市场规模达到315.5亿元,前值252亿元,同比增长25.2%,未来几年行业还将快速发展,市场需求大,前景广阔。

  不可否认的是中国干细胞治疗的市场在不断扩大,预计到2018年,中国的干细胞与再生医学相关领域的市场规模将超过350亿元,不论是临床研究的准入标准,还是干细胞研究的研发外包,甚至关联于干细胞与再生医学研究服务的机构,都将在这个产业链中占有巨大的市场份额。因此在目前发展的初期,及早的介入干细胞研究产业链中,将能够在干细胞产业爆发的下一轮占得先机。

  2019年中国干细胞医疗市场规模或超780亿元。我国的干细胞产业与全球较为接近,同样包括干细胞治疗医疗服务业务、干细胞存储业务和干细胞制药业务。据测算,2012年我国干细胞医疗规模约62亿元,2017年我国干细胞医疗规模约为554亿元。

  目前,中国有上亿级别的心血管病患、糖尿病患,以及千万级别的阿尔茨海默病患以及血液肿瘤病患正等待着更积极有效的治疗。前瞻产业研究院预测,2019年中国干细胞医疗产业市场规模达到785亿元。并预测在2024年,中国干细胞医疗产业市场规模将超过1300亿元。未来随着监管政策的明确以及相关药品的获批上市,我国干细胞产业的市场潜力巨大。

  十二五规划明确将干细胞研究,发育与生殖研究列为六个重大科学研究,并在规划中要求有关单位集中优势力量,推进重大科学研究计划实施。政府还建立了科技部国家干细胞工程技术研究中心、发改委细胞产品国家工程研究中心等等。在 2013 年卫生部组织制定的《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》、《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》(征求意见稿)的基础上,科技部在《关于开展“十三五”国家重点研发计划优先启动重点研发任务建议征集工作的通知》里将干细胞列为面向国家战略需求的基础研究,并出台了《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案》(征求意见稿),加强干细胞基础与转化方面的投入与布局;2015 年 3 月 25 日,国家卫计委与国家食品药品监管总局共同组织制定了《干细胞临床研究管理办法(试行)》(征求意见稿)。该方案明确了从2015年至2020年期间干细胞研究邻域的总体目标和主要任务。而干细胞研究首次以国家重点科研任务明确在了该法规之中。

  “十三五”国家重点研发计划“干细胞及转化研究重点专项”是深化中央财政科技计划管理改革后新设立资助的第一个重点专项,充分体现了国家从科技创新体制的国家顶层设计中对干细胞与再生医学领域的高度重视。

  国家科技部的中国生物技术发展中心2017年6月1日在其官网公示了国家重点研发计划 “干细胞及转化研究”等5个重点专项2017年度项目安排。其中干细胞及转化研究涉及中央财政经费共9.4亿元。

  干细胞产业属于知识密集、技术密集,且多学科高度综合互相渗透的新兴产业。干细胞相关产品的研发与应用具有较高技术含量,尤其是干细胞新药研发、细胞模型的建立等领域,需要分子生物学、临床医学、药学、生物工程、质量管理工程等多学科高层次人才的跨专业合作,才能保障项目顺利开展。国际上进行干细胞服务的企业主要通过项目合作研发、依托科研院所或高校共建实验室等方式,共同开展干细胞技术研发和产业化项目。我国行业法律法规的出台加强了对干细胞技术研究的规范化管理,因此,该行业具有较高的技术壁垒。

  干细胞产业属于典型的高壁垒行业,人才队伍决定了企业发展空间,尤其是行业领军人物对行业发展至关重要。复合专业知识结构和研发应用能力的高素质人才是核心资源,对干细胞行业新进入者而言,在短期内聚集和构建专业结构合理的人才队伍,聘请行业权威人士担任首席科学家难度很高,同时在没有效益的前提下要保证人才队伍的稳定发展也有很大的难度,因此干细胞行业存在明显的人才壁垒。

  干细胞产业属于新兴行业,行业处于萌芽期,因此很多停留在实验室研发阶段,未形成规模效应,属于高投入,低产出的行业。国内很多企业开始进入干细胞药物的研发阶段,均处于临床前研究,需投入大量人力物力财力,一量进入临床研究,资金投入将大幅增加,同时需要建设新的生产制备车间,并要通过GMP认证。重要的仪器设备基本依赖进口,且属于特别定制非标准设备,费用昂贵。后期建设销售网络也需要投入资金,一种新的产品要想在较短时间内占领市场,需要在市场推广与销售队伍建设过程中投入巨额资金。因此,大量资金需求提高了干细胞行业准入门槛。

  干细胞行业作为生命科学、再生医学的交叉性学科,其研发条件、研发成果的管理与应用,都属于国家严格监管的范畴。因此国家在行业准入、临床研究、技术应用等方面制定了一系列的法律法规,对干细胞技术与产品的有效性、安全性进行严格的监管。

  我国对干细胞技术非常重视,2006年初,国务院在《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020)》中明确指出要大力发展生物技术,将“基于干细胞的人体组织工程技术”列入生物技术的前沿领域。

  2016年10月,中共中央、国务院印发的《“健康中国2030”规划纲要》全文发布,规划纲要提出,到2030年我国主要健康指标进入高收入国家行列,其中“干细胞与再生医学”作为重大科技项目被列入规划纲要,旨在推进医学科技进步,推动健康科技创新。

  2016年12月,国务院正式印发《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》,对“十三五”期间我国战略性新兴产业发展目标、重点任务、政策措施等作出全面部署安排并明确,到2020年生物产业规模达到8-10万亿元。

  2017年1月,发改委发布《“十三五”生物产业发展规划》关注生物科技行业;2月,发改委又发布了《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录》,支持包括干细胞在内的细胞治疗产品等领域的生物产业发展。

  2011年之前,干细胞领域发展快速,但是,由于缺少规范和监管,导致行业发展较为混乱。为促进干细胞行业规范运作,健康发展,原卫生部与国家食药品总局于2011年开展为期一年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。并于2011年底,发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》,要求整顿正在开展的干细胞临床应用。

  2016年12月,国家食药监总局颁布《细胞制品研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》,首次将干细胞纳入药品管理,并明确企业可以按照国家食药监总局要求,开展临床前和临床试验,并向国家食药监总局申报IND临床批文、NDA新药证书和生产批文。

  目前针对干细胞研究、临床应用及产品研发的监管文件,均以办法、指南、原则等为主,没有上升到立法阶段,缺少可操作性。由于法律监管力度不足,行业标准不明确,制约行业发展。

  我国干细胞行业发展以干细胞采集与存储为主,缺乏具有核心技术、人才的企业,在产品和技术创新能力方面欠缺,不利于行业内外交流和发展。国外技术逐渐走向成熟,而我国干细胞产业化发展滞后,创新成果转化能力不足,随着国外具有强大研发实力和技术的企业加速流入中国,对国内企业发展形成冲击不可避免。

  目前我国干细胞研究资金主要来自政府或社会赞助,企业发展明显受制于资金不足。虽然国内社会资本及VC/PE普遍看好干细胞行业发展,但由于投入大周期长,导致对干细胞行业风险投资资金有限,制约了干细胞行业发展进程。

  我国干细胞领域配套法规尚在不断完善的过程之中,能否尽快建立、完善和细化我国关于干细胞研究和应用的管理法规,使之清晰、有效、规范和可执行,会对公司持续经营产生影响。人类的胚胎干细胞取得来源涉及道德伦理上的约束,美国作为细胞生物技术起步较早的国家,但曾因为伦理争议而使得干细胞技术研究一度暂停。因此,受法律政策的滞后性、保守性和伦理方面的制约,干细胞技术的发展有一定的不确定性,行业监管政策的不完善给公司持续经营能力带来一定风险。

  细胞治疗是国际生物技术领域的前沿尖端科技。公司所掌握的细胞技术在技术含量、研究开发及产业化水平方面已达到先进水平,但具体研发项目仍存在研发结果达不到预期效果的客观风险。由于细胞治疗领域研发及应用研究需要坚实的技术、人才、资金支持,如技术研发失败,或者技术成果无法顺利转化为产业化应用,公司将面临较大的损失。

  细胞治疗技术作为一种新型治疗手段,有着传统方式无可取代的优点,但是仍然会面临医疗纠纷的风险。由于细胞技术属于生物科学的前沿技术,且患者的体质、病症各异,细胞治疗不排除造成治疗效果不佳,或产生副作用的后果,由此可能引发的医疗纠纷也是生物科技企业面临的风险之一。

  技术人员是公司可持续发展的重要驱动力之一,公司作为高新生物科技企业,专业技术人才对公司技术发展和创新起到重要作用。公司虽然采取了一系列措施稳定技术人员队伍并取得了较好的效果,但是仍不能排除技术人员流失的可能。如果公司出现技术人员流失,将对技术研发以及可持续发展带来不利影响。

  当前我国知识产权相关法律法规有待进一步完善,以及公众知识产权意识不强的现状,导致知识产权保护问题一直是国内各行业的难题。作为高新生物技术企业,尽管公司通过申请技术专利等方式来保护公司自主研发的专利技术,但仍不排除直接竞争对手盗用公司核心技术,对公司经营造成不利影响的可能。目前我国已采取了一系列具体措施加大知识产权保护力度,但这些措施的落实力度还有待提高,在一段时间内公司仍将面临知识产权保护的风险。

  随着干细胞产业持续发展,行业竞争加剧促进上下游企业向全产业链覆盖的趋势。上游公司向下游产业延伸,加大对干细胞临床研究与医疗技术的研发;下游的研发与治疗机构向上游产业渗透,纷纷建立自己的干细胞库,公司能否在未来产业链整合过程中成功树立自己的品牌,抢占市场份额会对公司的经营前景有直接影响。

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